【ゲノム編集】患者のゲノム、直接書き換え　米で世界初の臨床試験

【ゲノム編集】患者のゲノム、直接書き換え　米で世界初の臨床試験 at SCIENCEPLUS

1:しじみ ★
17/11/18 22:40:43.30 CAP_USER.net
狙った遺伝子を改変できるゲノム編集技術を使い、患者の体内のゲノムを直接書き換えて、
難病を治療しようという世界初の臨床試験が、米カリフォルニア州で始まった。
１５日、治療法を開発する米サンガモ・セラピューティクス社が発表した。
　治療の対象は、遺伝子の異常でムコ多糖を分解する酵素が体内で作られないため、
骨や関節の変形や呼吸困難、臓器肥大などの症状が出る難病「ムコ多糖症Ⅱ型」。患者は毎週酵素を補う点滴が欠かせない。
　臨床試験は「ジンクフィンガー・ヌクレアーゼ」と呼ばれるゲノム編集技術を活用。
正常な遺伝子を点滴で静脈から注射し、ウイルスを運び屋にして肝臓の細胞に組み込んで、酵素を作れるようにする。
担当医によると肝臓の細胞の１％が修正されれば治療につながるという。
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朝日新聞デジタル
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